Ciltacabtagén autoleucel; cilta-cel (Carvykti) es una terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR T). 

CARVYKTI (ciltacabtagén autoleucel) es un producto basado en células autólogas modificadas genéticamente, que contiene linfocitos T transducidos ex vivo mediante un vector lentiviral no replicativo que codifica un receptor antigénico quimérico (CAR) contra el antígeno de maduración de los linfocitos B (BCMA), que comprende dos anticuerpos de dominio único unidos a un dominio coestimulador 4-1BB y a un dominio de señalización CD3-zeta 

El estudio pivotal CARTITUDE-1, que incluyó a pacientes que habían recibido una mediana de 6 regímenes de tratamiento previos (rango de 3 a 18), y que habían recibido anteriormente un IMiD (inmunomodulador), un IP (inhibidor de proteosoma) y un anticuerpo monoclonal anti-CD38.  

El tratamiento de administración única con cilta-cel dio lugar a respuestas profundas y duraderas, con un 98% (intervalo de confianza [IC] del 95%, 92,7–99,7) de los pacientes con MMRR (mieloma múltiple en recaída y refractario) que respondieron al tratamiento (tasa de respuesta global [TRG] del 98% (n=97)). El 80% de los pacientes alcanzó una respuesta completa estricta (RCe). La tasa de supervivencia libre de progresión a los 12 meses fue del 77% (IC del 95 %: 66,0–84,3) y la tasa de supervivencia global fue del 89% (80,2–93,5).  

Los eventos adversos hematológicos fueron frecuentes; Los eventos adversos hematológicos de grado 3-4 fueron neutropenia (95%), anemia (68%), leucopenia (61%]), trombocitopenia (60%) y linfopenia (50%]). Se produjo síndrome de liberación de citocinas (95%; 4% grado 3-4) y neurotoxicidad de las células T con CAR (21%; 9% grado 3-4). 

Bibliografía